KENDİ İLACINI ÜRETEN ORGAN: GÖZ

Gen terapisinin büyüsü, bir de göz hastalıklarında karşımıza çıkıyor. Yaşa bağlı sarı nokta hastalığı, dünyadaki körlüğün en büyük nedeni. Milyonlarca insan, bu hastalıktan dolayı görüşünü kaybediyor. Daha önce, bu hastalar ayda bir, yılda on kez hastaneye gitmek zorundaydı. Her enjeksiyondan sonra, gözde ağrı, enfeksiyon riski, hatta retina hasarı olabiliyordu.

Ama işte burada, gen terapisinin gerçek mucizesi başlıyor. “Ixo-vec” adlı bir gen terapisi, gözün içine, aflibercept adlı bir koruyucu proteini üreten geni enjekte ediyor. Aflibercept, hastalığı tetikleyen VEGF proteinini bloke eden, yani onu susturan bir protein. Bu gen, gözün içinde yerleşiyor ve beş yıl boyunca sürekli olarak bu koruyucu proteini üretiyor. Gözün kendisi, ilaç fabrikasına dönüşüyor. Hastalar, artık ayda bir hastaneye gitmiyor. Yerine, beş yıl boyunca koruma alıyor.

Ama gen terapisinin büyüsü, sadece koruyucu protein üretmekle bitmiyor. Bu tedavi, gözün kendi bağışıklık sistemini de harekete geçiriyor. Gözün içindeki koruyucu hücreler, bu geni tanıyor ve onu korumaya başlıyor. Böylece, vücudun bağışıklık sistemi, tedaviyi reddetmiyor. Aksine, tedaviyi destekliyor. Bu, gen terapisinin en büyük başarısı: Vücudu, kendi tedavisinin savunucusu haline getirmek.😐