Hücre ve eksozom tedavisi umut veriyor

Geçen ay “Gen terapisi mucizesi” başlıklı yazımda, yaşamın kodlarını yeniden yazmanın başladığını anlatmıştım.

Bunun en çarpıcı örneği, genetik kodundaki tek bir harf hatası yüzünden hayatta kalma şansı çok düşük olan bebek KJ’nin, sadece kendisi için altı ayda tasarlanan bir gen düzenleme tedavisiyle hastaneden evine dönmesiydi; bu hafta ise genleri değil, hücrelerin kendisini ilaca dönüştüren tedavileri konuşacağız. Tip 1 diyabette insülinsiz geçen aylar, Parkinson’da üç yıl süren iyilik hali, yoğun bakımda hayat kurtaran eksozomlar... Hücre tedavisi artık laboratuvar hayali değil, kliniğe giren bir gerçek.

ASLINDA 50 YILLIK BİR HİKÂYE

Yarım asırdır yaptığımız kemik iliği nakli aslında bir kök hücre tedavisidir ve lösemide binlerce insana şifa oldu. Ardından kanser tedavisinde CAR-T hücreleri geldi. Yani hücreyi ilaç gibi üretmeyi ve güvenle vermeyi biliyoruz. Bugünkü soru, bunu hangi hastalıklara taşıyabileceğimiz.

ÜÇ KAVRAM ÜÇ AYRI DÜNYA

Kök hücre, kendini yenileyebilen ve farklı hücrelere dönüşebilen “usta hücre”dir. Eksozom ise hücre değil; hücrelerin birbirine gönderdiği, içinde protein ve genetik mesaj taşıyan minik zarflar. Yani hücrenin “mektubu”. Muse hücreleri de Japonya’da tanımlanan, hasarlı dokuya yönelebildiği düşünülen özel bir alt grup. Üçünün kanıt düzeyi farklı. En net cevabı veren hastalıktan başlayalım.🙄